Компания «Биокад» подала заявку на проведение клинических исследований лекарственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это первый российский препарат, созданный для терапии этого заболевания. Об этом 27 июня пишет ТАСС со ссылкой на председателя совета директоров компании Дмитрия Морозова.
Препарат имеет название ANB-4. Его разработка началась в 2018 году, а доклинические исследования на животных прошли в 2019 году. В первой и второй фазе клинических испытаний планируется определить профиль безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА возрастом до восьми месяцев, а также при первых признаках заболевания у младенцев до шести месяцев.
В случае успешных результатов клинических исследований российский препарат позволит закрыть потребность в импортозамещении лекарственных средств для лечения СМА, что особенно актуально в условиях экономических санкций, считают в компании.
Спинальная мышечная атрофия — это разнородная группа наследственных генетических заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Характерными чертами заболевания являются нарушения работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи.
Сейчас в мире зарегистрировано всего три лекарственных препарата для лечения СМА: «Спинраза» (нусинерсен) компании «Биоген», «Эврисди» (рисдиплам) производства «Ф. Хоффманн-Ля Рош», а также «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) швейцарской компании «Новартис». Последний является самым дорогим лекарственным средством в мире — стоимость одноразовой терапии превышает два миллиона долларов.