Компания Roche, производитель лекарственного препарата «Эврисди» (рисдиплам), предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает об одобрении применения этого ЛС у новой возрастной группы пациентов.
Спинальная мышечная атрофия — это разнородная группа наследственных генетических заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга. Характерной чертой заболевания является нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи.
Промежуточные результаты клинического исследования RAINBOWFISH показали, что младенцы с диагнозом СМА, но без симптомов заболевания, получавшие лечение рисдипламом в течение как минимум одного года, достигли способности сидеть, стоять, ходить или подпрыгивать. На основе этих данных Минздрав одобрил применение для лечения СМА у пациентов в возрасте до двух месяцев.
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), разработанным для лечения СМА, причиной которой являются мутации в хромосоме 5q, что приводит к недостаточности белка SMN. Помимо рисдиплама, в мире для лечения спинальной мышечной атрофии применяются ещё два препарата: «Спинраза» (нусинерсен) компании «Биоген» и «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) швейцарской компании «Новартис».
В июне прошлого года компания «Биокад» подала заявку на проведение клинических исследований первого российского препарата для лечения СМА под кодовым обозначением ANB-4.